CAR T雙重靶向細胞療法縮小了侵襲性腦腫瘤 這一成果如何申請專利？
專利代理 發布時間：2025-06-02 11:27:01 瀏覽: 次
一種雙重靶向CAR T細胞療法的方法在一種以其高度侵襲性和快速增長而聞名的腦癌中顯示出減緩腫瘤生長的希望。接受實驗性CAR T細胞療法的近三分之二的患者腫瘤縮小。
研究結果今天在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上展示，同時發表在《自然醫學》上，由賓夕法尼亞大學阿布拉姆森癌癥中心（ACC）和佩雷爾曼醫學院的研究人員共同完成。
這些結果基于同一期臨床試驗的早期報告中的樂觀趨勢，該報告于去年發布，以及來自美國各地其他研究人員的類似發現。膠質母細胞瘤（GBM）是成人中最常見且最致命的腦癌。
看到復發的GBM腫瘤像這樣縮小是非凡的，因為我們過去嘗試的免疫治療藥物無法做到這一點，在試驗之前，許多患者的腫瘤生長迅速，而治療改變了他們疾病的進程，這對GBM患者來說是非常有意義的。”
CAR T細胞療法是一種使用患者自身免疫細胞來治療癌癥的個性化免疫療法。雖然在血液癌癥中廣泛成功，但CAR T細胞療法尚未在對抗實體腫瘤癌癥（如腦癌）方面取得顯著進展。
本研究中使用的由賓夕法尼亞大學開發的CAR T產品具有獨特性，它靶向兩種常見于腦腫瘤的蛋白質——表皮生長因子受體(EGFR)和白細胞介素-13受體α2(IL13Rα2)，并且通過腦脊液注射給藥。雙靶向CAR是在Donald M. O’Rourke的實驗室中創建的，他是賓夕法尼亞大學醫學中心的約翰·坦普爾頓二世醫學教授、神經外科主任，也是賓夕法尼亞大學醫學中心膠質母細胞瘤轉化卓越中心的主任，同時擔任該試驗的科學顧問。
該研究招募了18名復發性GBM患者，這些患者接受了手術以盡可能切除腫瘤，隨后將雙靶向CAR T細胞療法直接輸注到腦脊液中。在13名患者中，仍有至少1cm的腫瘤殘余，接受CAR T細胞療法后，8名患者（62%）的腫瘤縮小了。雖然大多數患者在術后一到三個月內腫瘤再次生長，但有一些令人鼓舞的信號：
研究人員還發現，這種療法在輸注后會留在免疫系統中，以防止腫瘤隨著時間的推移而生長。在一名因CAR T細胞療法后腫瘤再生而再次接受手術的患者中，研究人員在切除的組織中檢測到了治療的積極效果。這些效果包括T細胞在整個腫瘤中的浸潤以及巨噬細胞對腫瘤的清除。研究人員通過從其他患者（包括一名脊髓液中在治療一年后仍可檢測到CAR T細胞的患者）獲得的脊髓液樣本，看到了療法通過刺激免疫系統來發揮作用的類似信號。
這些結果再次確認我們雙靶向療法的正確性，并且我們有一個良好的模板，可以開始優化以獲得更好的效果，穩定期，當腫瘤縮小或不再增長時，大大改善了患者的生活質量。目標是優化治療，使更多的患者獲得更持久的效果。
基于這些結果，研究人員確定了在即將進行的臨床試驗中繼續使用的最大耐受劑量水平，其中第一個試驗將針對新診斷的GBM患者。
當GBM復發時，治療變得更加困難，而患者已經經歷了許多困難，希望迅速推進這項CAR T細胞療法在新診斷患者中的測試，這樣癌癥將更易受到治療的影響，更多的患者將從中受益。
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